Neues Parkinson-Projekt soll Wissenslücke zu krankheitsmodifizierenden Therapien schließen
Ein erheblicher Anteil der Parkinson-Betroffenen weiß nicht, was krankheitsmodifizierende Therapien sind oder was der Begriff bedeutet – das hat eine gemeinsame Initiative zweier Pharmaunternehmen und mehrerer Parkinson-Organisationen ergeben
09. Januar 2026 Von Verity Willcocks Gesponsert von UCB und Novartis
Nachrichten krankheitsmodifizierende Behandlungengesponsert
„Viele Menschen mit Parkinson sind mit dem Begriff ‚krankheitsmodifizierende Therapie‘ nicht vertraut und haben zuvor noch nie davon gehört“, sagt Kate Trenam, Leiterin des Bereichs Patient Engagement (Neurosciences) beim biopharmazeutischen Unternehmen UCB.
Dies war das Ergebnis eines Workshops, den das Unternehmen Anfang 2023 mit Parkinson-Betroffenen aus Großbritannien, den Niederlanden und Kanada sowie Vertretern der Patientenorganisationen Parkinson’s UK und Parkinson’s Foundation veranstaltet hatte. Der Workshop ergab zudem, dass mehr Wissen darüber benötigt wird, „was krankheitsmodifizierende Therapien sind und wie sie sich von symptomatischen Behandlungen unterscheiden“.
Diese Erkenntnisse waren laut Kate nicht überraschend, da UCB sich der Verwirrung über krankheitsmodifizierende Therapien in der Parkinson-Gemeinschaft bereits bewusst war.
Der Workshop war nur der Anfang der Reise, denn UCB ging anschließend eine Partnerschaft mit dem Pharmaunternehmen Novartis und anderen Patientenorganisationen wie Parkinson’s Europe, Cure Parkinson’s, der Michael J. Fox Foundation und Parkinson Canada ein, um eine Informationsbroschüre für Menschen zu erstellen, bei denen gerade Parkinson diagnostiziert wurde. Darin wird erklärt, was krankheitsmodifizierende Therapien sind – also Behandlungen, die das Fortschreiten von Parkinson länger verlangsamen könnten.
Kate (siehe Bild oben) erläutert die Motivation hinter dem Projekt: „Es ist unerlässlich, dass die Patientengemeinschaft von Anfang an mit klaren, leicht zugänglichen Informationen ausgestattet ist. Dies ermöglicht es den Betroffenen, fundierte Entscheidungen zu treffen – einschließlich der Frage, ob sie die Teilnahme an klinischen Studien in Betracht ziehen, die zur Entwicklung krankheitsmodifizierender Therapien beitragen könnten.“
Obwohl Wissenschaftler noch keine wirksame krankheitsmodifizierende Therapie entwickelt haben, geht man davon aus, dass die Entdeckung einer solchen Therapie für Menschen mit dieser Erkrankung eine entscheidende Wende bedeuten könnte. Kate sagt: „Während das Symptommanagement für die Verbesserung der Lebensqualität nach wie vor entscheidend ist, bieten krankheitsmodifizierende Behandlungen das Potenzial, den Krankheitsverlauf selbst zu verändern. Durch die Verlangsamung oder sogar das Aufhalten des Fortschreitens von Parkinson soll das Ziel erreicht werden, die körperlichen und kognitiven Funktionen der Patienten so lange wie möglich zu erhalten. Dieser Ansatz hat das Potenzial, Leben zu verändern und die langfristige Belastung durch die Krankheit zu verringern, was ihn zu einem Bereich von großem Interesse und hohen Investitionen macht.“
Der erste Entwurf des Leitfadens zu krankheitsmodifizierenden Therapien
Ziel des Leitfadens war es, standardisierte, leicht verständliche Begriffe und Formulierungen zu verwenden, die dann von Parkinson-Organisationen und den biopharmazeutischen Unternehmen einheitlich verwendet werden, wenn sie über krankheitsmodifizierende Therapien kommunizieren.
Amelia Hursey, Strategische Direktorin bei Parkinson’s Europe, sagt: „UCB und Novartis wollten in Zusammenarbeit mit einer Reihe von Patientenorganisationen einen gemeinsamen, einvernehmlichen Begriffskatalog erstellen, der von allen verwendet werden kann, wenn über neue Behandlungen gesprochen wird, die hoffentlich den Verlauf der Parkinson-Erkrankung verändern werden.“
Becky Jones von Parkinson’s UK (siehe Bild oben) sagt: „Es ging auch darum, Ärzte und medizinisches Fachpersonal mit den notwendigen Hilfsmitteln auszustatten, um diese Gespräche über krankheitsmodifizierende Therapien mit ihren Patienten zu führen, wobei sie sich auf Informationen stützen können, die sie auf unserer Website über krankheitsmodifizierende Therapien oder auf den Websites der Michael J. Fox Foundation oder von Parkinson’s Europe finden.“
Ein erster Entwurf des Dokuments mit dem Titel „Co-created disease modification patient narrative“ wurde verfasst und an 181 Menschen mit Parkinson sowie deren Pflegekräfte aus Spanien, Griechenland, dem Vereinigten Königreich und den USA verteilt, die einen Fragebogen dazu ausfüllten.
Kate sagt, die Umfrage habe gezeigt, dass „einige wichtige Fakten über krankheitsmodifizierende Therapien unter Menschen mit Parkinson und ihren Pflegekräften nicht allgemein bekannt waren, was die Bedeutung einer Vereinfachung und Verdeutlichung der verwendeten Sprache unterstrich. Ihr Feedback war entscheidend für die Gestaltung des nächsten Entwurfs.“
Becky fügt zu dieser Phase hinzu: „Der Umfang dessen, was wir abdecken mussten, ergab sich wirklich aus dieser Umfrage, da es bei Parkinson keine ‚Einheitslösung‘ gibt. Wir versuchten auch zu verstehen, was genau als die richtige Informationsmenge empfunden wird, ohne die Menschen zu Beginn ihrer Diagnose-Reise mit einer Flut von Informationen zu überhäufen, aber gleichzeitig sicherzustellen, dass alle Optionen aufgeführt sind.“
Zur Überprüfung des Dokuments in jeder Phase erklärt Amelia: „Ich suchte nach Formulierungen, die verhindern würden, dass die Menschen verstehen, welchen Nutzen diese Behandlungen bieten könnten, falls und sobald sie verfügbar werden.“
Der zweite und dritte Entwurf
Trotz der Berücksichtigung des oben genannten Feedbacks wurde im Februar 2024 ein zweiter Entwurf vom gemeinsamen Parkinson Strategic Patient Council (SPC) von UCB und Novartis (dem die Michael J. Fox Foundation, die Parkinson’s Foundation, Parkinson’s UK, Cure Parkinson’s und Parkinson’s Europe angehören) abgelehnt, da dessen Sprache als zu wissenschaftlich und schwer verständlich empfunden wurde.
Er schnitt zudem bei zwei Tools zur Lesbarkeitsbewertung schlecht ab, darunter das „Suitability Assessment of Materials“ (SAM)-Tool, das Materialien zur Gesundheitsaufklärung bewertet. Der SPC beschloss, den Entwurf anzupassen und dabei ein Lesealter von 11–12 Jahren anzustreben.
Eine wesentliche Änderung zu diesem Zeitpunkt, so Kate, bestand darin, „die Erwartungen zu steuern – insbesondere klarzustellen, dass krankheitsmodifizierende Therapien keine Heilung darstellen.“
Eine überarbeitete Fassung lag knapp über dem Zielalter und erzielte bei SAM 67 Prozent – fast „hervorragend“. Dieser dritte Entwurf wurde von Parkinson-Betroffenen und ihren Pflegepartnern, Patientenvertretungsgruppen (PAGs) sowie Mitgliedern des SPC geprüft, die ihn auf Lesbarkeit, Tonfall und klare Sprache bewerteten.
Ihr Feedback lautete jedoch, dass das Dokument nun zu einfach sei.
Der endgültige Entwurf
Becky sagt: „Der allgemeine Konsens war, dass durch die Vereinfachung einige der Nuancen verloren gingen, wie sich eine krankheitsmodifizierende Therapie von den Medikamenten unterscheiden könnte, die man bei der Diagnose verschrieben bekommt.“
Daher wurden weitere Änderungen vorgenommen, bis eine endgültige Version vorlag, mit der alle Beteiligten zufrieden waren. Obwohl die Lesbarkeitswerte aufgrund der Parkinson-spezifischen Terminologie niedriger ausfielen, zeigten Umfragen und das Feedback der Fokusgruppen, dass diese Begriffe von Menschen mit Parkinson im Allgemeinen verstanden wurden.
Parallel zur Erstellung des Leitfadens arbeiteten die Organisationen gemeinsam an einer Broschüre mit dem Titel „Ihr Leitfaden für ein erfülltes Leben nach einer Parkinson-Diagnose“, um neu diagnostizierte Patienten mit wichtigen Informationen darüber zu unterstützen, wie sie eine gute Lebensqualität aufrechterhalten können. Diese enthält auch einen Abschnitt über krankheitsmodifizierende Therapien, der dieselbe Terminologie verwendet, wie sie für den Leitfaden vereinbart wurde.
Wie geht es nun weiter
Das Narrativ-Dokument wird nun eine zentrale Rolle spielen, wenn die oben genannten Parkinson-Organisationen über krankheitsmodifizierende Therapien kommunizieren.
Kate sagt: „Mehrere Patientenvertretungsgruppen (PAGs) planen, Botschaften zu krankheitsmodifizierenden Therapien in ihre eigenen Kommunikationsaktivitäten zu integrieren. Sie beabsichtigen, eine einheitliche Sprache und die Kernbotschaften aus dem Narrativ zu verwenden, um Kohärenz und Klarheit zu gewährleisten.
Kate skizzierte anschließend die Pläne von UCB: „Wir arbeiten derzeit gemeinsam mit PAGs und Patienten an einem Manuskript, von dem wir hoffen, dass es als Publikation angenommen wird und einen Link zu den PAG-Websites enthält, auf denen diese Ressourcen zu finden sind.“
Becky sagt: „Es wird auf der [Parkinson’s UK]-Website zu finden sein, und wir planen, es auf verschiedene Weise zu nutzen. Wir prüfen, wie wir diese Sprache in unseren Informationen für neu diagnostizierte Patienten nutzen können, um sicherzustellen, dass wir einheitlich vorgehen, und auch in unserer Forschungskommunikation. Wir haben zudem sehr enge Verbindungen zu medizinischen Fachkräften, und daher werden wir darüber sprechen, wie wir sie befähigen können, diese Informationen zu nutzen, wenn sie mit ihren Patienten über Forschung sprechen.“
Parkinson’s Europe hat eine ganze Kampagne entwickelt, um das Wissen von Parkinson-Betroffenen und ihren Pflegekräften über krankheitsmodifizierende Therapien zu erweitern, und ist Teil einer gemeinnützigen Parkinson-Koalition, um zu erörtern, wie die Botschaft weiter verbreitet werden kann. Außerdem ist geplant, den Text in vier verschiedene Sprachen zu übersetzen, darunter Französisch, Deutsch, Italienisch und Spanisch. Es ist auch vorgesehen, die Broschüre auf der Website zu veröffentlichen.
Amelia erklärt, wie wichtig es für Parkinson’s Europe war, an dem Projekt beteiligt zu sein: „Der Großteil der Forschungsarbeit wird auf Englisch von Menschen aus den USA und Großbritannien geleistet, aber dies ermöglichte es uns, die Stimmen aus Kontinentaleuropa in den Entwicklungsprozess einzubeziehen, um sicherzustellen, dass die Inhalte auch für sie Sinn ergeben und erfolgreich übersetzt werden können.“
Sowohl Amelia als auch Becky lobten das Projekt als hervorragendes Beispiel dafür, wie die Parkinson-Gemeinschaft zum Wohle der Parkinson-Betroffenen mit der Industrie zusammenarbeiten kann, wobei Becky anmerkte, dass zwei „wirklich wertvolle Materialien“ entstanden seien.
Becky sagte: „Die Zusammenarbeit mit biopharmazeutischen Unternehmen, die die Bereitschaft zeigen, die Patienten wirklich in den Mittelpunkt zu stellen, ist lobenswert, und wir würden uns freuen, wenn es in Zukunft mehr davon gäbe.“
Amelia fügte hinzu: „Ohne diese Art der Zusammenarbeit arbeiten Parkinson-Organisationen letztendlich in Silos. Diese Silos aufzubrechen ist so wichtig für eine Gemeinschaft, für ein fortschrittliches wissenschaftliches Netzwerk, das versucht, die Stimmen aller Parkinson-Betroffenen weltweit zusammenzubringen.“
Parkinson’s Europe teilt diesen Artikel ausschließlich zu Informationszwecken; er gibt nicht die Ansichten von Parkinson’s Europe wieder und stellt keine Empfehlung von Parkinson’s Europe für bestimmte Behandlungen, Therapien oder Produkte dar.
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